The Drug Developers: We kick off our new series with the preferred design for ALNY's TRITON-CM
药物开发者:我们以ALNY的TRITON-CM首选设计方案开启新系列
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摘要
Abstract伯恩斯坦推出新系列《药物开发者:从实验台到买方》,首篇提出Alnylam(ALNY)关键III期TRITON-CM的优选设计方案。该注册试验评估下一代siRNA基因沉默药物nucresiran治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。我们建议将全人群总生存期(OS)列为多重检验程序首位并以完整0.05水平检验,同时将样本量增加322例至2072例,以支撑OS期中分析(约2030年11月,把握度53%)与最终分析(约2032年2月,把握度80%)。依据是HELIOS-B与CARDIO-TTRansform均在ITT人群中显示显著且具临床意义的OS获益,且不受基线稳定剂使用影响;而现行程序须复合终点阳性后才检验OS,存在OS始终不被检验的风险。我们维持ALNY「跑赢大市」评级,目标价376美元(DCF 8.5% WACC、0%永续增长;27倍2027年EPS;
核心观点
Key Takeaways- 01建议将全因生存期设为多重检验程序首位并以完整0.05α检验,锁定了两个对照试验均验证过的终点。
- 02样本量增加322例至2072例,可支撑OS中期与最终分析,中期读出时点不显著延后上市。
- 03试验无需区分背景稳定剂使用,有望取得全人群标签,THAOS显示现有治疗下死亡风险仍高。
报告信息
Report Data- 券商
- 伯恩斯坦
- 分类
- 个股 / 美股
- 页数 / 大小
- 16 页 · 0.9 MB
- 发布日期
- 2026-09-16
- 投资评级
- 跑赢行业
- 目标价
- 376