ARO-MAPT Ⅰ/Ⅱa中期数据，皮下注射敲低Tau蛋白——行业点评报告

2026年10月14日，Arrowhead公布靶向微管相关蛋白tau的siRNA管线ARO-MAPT（用于治疗阿尔茨海默病及其他tau蛋白病）正在开展的Ⅰ/Ⅱa期研究期中结果，首次在临床上验证了可跨越血脑屏障递送siRNA并实现显著靶基因敲低的TRiM™平台。健康志愿者皮下注射后，脑脊液总Tau蛋白呈深度、持久降低：2.1mg/kg与6.4mg/kg组第105天分别平均降低40%和69%；12.8mg/kg组第105天平均降低73%、最大降幅85%。第105天为末次给药后90天，支持每三个月一次或更低频率给药。安全性总体良好，不良事件多为1级或轻度，未报告严重TEAE、死亡或导致停药/退出的TEAE，也无持续性贫血或神经行为不良事件。